WELIREG® per la VHL
Il Premio Nobel per la Medicina 2019 ha onorato la scoperta di un meccanismo fisiologico centrale attraverso il quale le cellule rilevano il contenuto di ossigeno nel loro ambiente e reagiscono di conseguenza. Questo sistema di regolazione comprende le proteine indotte dall’ipossia (HIF), la proteina Von Hippel-Lindau (VHL) e l’eritropoietina (EPO).1 Queste conoscenze basilari sono fondamentali per il meccanismo d’azione di WELIREG®.2
WELIREG® WELIREG® può consentire nuovi approcci terapeutici per certi tumori associati alla VHL.1
WELIREG® come monoterapia è indicato per il trattamento di pazienti adulti con malattia di von Hippel-Lindau (VHL) che necessitano di una terapia per carcinomi a cellule renali (RCC) associati a VHL, emangioblastomi del sistema nervoso centrale (SNC) o tumori neuroendocrini del pancreas (pNET) e per i quali non è richiesto un intervento chirurgico immediato.1,a
Non sono disponibili dati sui tumori metastatici associati a VHL.1
a. A causa dell’incompletezza dei dati clinici in sede di valutazione della domanda, queste indicazioni vengono omologate in via temporanea (art. 9a legge sugli agenti terapeutici). L’omologazione temporanea è vincolata necessariamente all’adempimento tempestivo delle condizioni. Una volta soddisfatte le condizioni, l’omologazione temporanea può essere trasformata in un’omologazione ordinaria.1
Abbreviazioni:
EPO: eritropoietina; HIF: fattore inducibile dall’ipossia (hypoxia-inducible factor); pNET: tumori neuroendocrini del pancreas (pancreatic neuroendocrine tumor); RCC: carcinoma a cellule renali (renal cell carcinoma); SNC: sistema nervoso centrale; VHL: Von-Hippel-Lindau.
Riferimenti bibliografici:
- Informazione professionale di WELIREG® (belzutifan), www.swissmedicinfo.ch, ultima consultazione il 07.03.2025.
- The Nobel Prize. Nobel Prize in Physiology or Medicine 2019: Scientific Background. How cells sense and adapt to oxygen availability. Available from: URL: https://www.nobelprize.org/prizes/medicine/2019/advanced-information/; ultima consultazione il 07.03.2025.
- Narayan V, Jonasch E. Systemic therapy development in von Hippel–Lindau disease: an outsized contribution from an orphan disease. Cancers (Basel). 2022; 14(21):5313.
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